ProQR gibt in Kürze Ergebnisse der Machbarkeitsstudie für neuartige Mukoviszidose-Behandlung bekannt

„Wir werden auf der diesjährigen North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) die erstklassigen Ergebnisse unserer klinischen Machbarkeitsstudie PQ-010-002 präsentieren“, ließ Daniel de Boer, leitender Geschäftsführer von ProQR, in einer kürzlich veröffentlichten Pressemitteilung verlauten.

Vorläufige Daten der zweiten klinischen Untersuchung – PQ-010-001 – könnten bereits auch zur NACFC vorliegen.

Präklinische Daten wurden bereits auf der European Cystic Fibrosis Conference (ECFS) im Juni vorgelegt. Sie zeigten, dass QR-010 „im Rahmen des NPD-Tests [Nasalpotenzialdifferenz] eine bisher unerreichte Wiederherstellung der CFTR-Funktion [Cystic Fibrosis Transmembran Conductance Regulator]“ hervorrufen kann. Es ist bekannt, dass die ∆F508-Mutation drei der kodierenden Basenpaare des CFTR-Gens zerstört, wodurch ein abnormal gefaltetes und funktionsgestörtes CFTR-Protein entsteht.

Für Mukoviszidose-Patienten bedeutet die Wiederherstellung des CFTR, dass ein Fortschreiten der Krankheit möglicherweise aufgehalten werden kann. Zudem ist die Behandlung ziemlich einfach, da der Patient das QR-010 mit einem tragbaren Aerosolgerät selbst direkt in die Lunge sprühen kann. In den USA und in der Europäischen Union wurde dem Molekül der Orphan Drug-Status gewährt (Arzneimittel für seltene Krankheiten). Die EU unterstützt die Entwicklung zudem mit dem H2020-Projekt PRO-CF-MED.

Zwei klinische Untersuchungen

PQ-010-002 und PQ-010-001 sind für den künftigen Erfolg von QR-010 essentiell, und ProQR sucht derzeit nach Mukoviszidose-Patienten, damit die Untersuchungen fortgeführt werden können.

Im Rahmen der Machbarkeitsstudie PQ-010-002 werden die Auswirkungen von QR-010 auf die NPD untersucht: Man bestimmt die Aktivität des CFTR-Proteins, indem man untersucht, wie effizient Chlorid durch die Nasalzellmembran transportiert wird. Für die Studie sollen 16 homozygote und heterozygote Mukoviszidose-Patienten verpflichtet werden, mit der Option eine weitere Gruppe von 26 Patienten anzuwerben.

PQ-010-001 dagegen ist eine 28-tägige, randomisierte, Placebo-kontrollierte Doppelblindstudie mit ansteigender Dosis der Phase Ib, die in Nordamerika und Europa durchgeführt wird. Über einen Zeitraum von vier Wochen wird 64 homozygoten Patienten dreimal wöchentlich QR-010 durch Inhalation verabreicht. Dabei wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der einfach und mehrfach ansteigenden Dosen des inhalierten QR-010 untersucht. Zu den weiteren Forschungsresultaten hinsichtlich seiner Wirksamkeit gehören Messungen von Schweißchlorid, Gewichtszunahmen, der Lungenfunktion sowie des CFQ-R-Wertes der Atemwegsbeschwerden.

Eine strahlende Zukunft

Das Potenzial von QR-010 wurde von der FDA bereits im Juli bestätigt, als ProQR den Fast Track-Status erhielt – einen Status, der Arzneimitteln in der Entwicklung gewährt wird, mit denen schwere Erkrankungen behandelt werden können und die das Potenzial zeigen, einen bestehenden medizinischen Bedarf zu decken.

„Wir freuen uns sehr über den Fast Track-Status“, sagte de Boer damals. „Er betont, dass es in Bezug auf Mukoviszidose einen ungedeckten medizinischen Bedarf gibt und dass innovative und wirksamere Arzneimittel erforderlich sind. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA, um den Patienten QR-010 schneller zur Verfügung zu stellen.“

Im jüngsten Geschäftsbericht veröffentlichte das niederländische Unternehmen, dass sich sein Liquiditätsstand zum 31. März auf 85,5 Millionen EUR belief – dies reicht aus, um die Aktivitäten bis Mitte 2018 fortzuführen.

Weitere Informationen:
ProQR-Website