Interstitielle Lungenerkrankungen im Kindesalter (Childhood interstitial lung disease, chILD) bezeichnen eine Gruppe von mehr als 100 seltenen Lungenkrankheiten bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen. Symptome sind chronischer Husten, Kurzatmigkeit und schnelle Atmung.
Jährlich erkrankt in Europa etwa eines von 100.000 Kindern, mit oftmals
unbestimmter, mitunter auch schlechter Prognose und Lebensqualität.
Die Diagnose ist schwierig, und auch zugelassene medikamentöse Therapien sind kaum verfügbar, da es sich um eine seltene und komplexe Erkrankung handelt. Mangels standardisierter Diagnosekriterien wird meist zulassungsüberschreitend (Off-Label) behandelt, da die Anforderungskriterien zur Durchführung klinischer Studien bei seltenen Krankheiten zu hoch sind.
Im Rahmen eines europaweiten Netzwerks sollte das EU-finanzierte Projekt
CHILD-EU randomisierte klinische Studien für chILD durchführen und eine standardisierte Patientendatenbank und Biobank einrichten. Auf diese Weise sollen Wissenslücken geschlossen und evidenzbasierte Leitlinien für eine schnellere Diagnose und wirksame klinische Behandlung für chILD entwickelt werden.
Die Partner von CHILD-EU richteten eine Online-Datenbank und ein Biobankensystem ein. Nun können Daten von chILD-Patienten registriert und anonymisiert werden, um eine langfristige Überwachung sowie Biomaterial und Datenverfügbarkeit zu gewährleisten. Auch die Vorbereitung und Lagerung biologischer Proben wurde international harmonisiert. Diese Protokolle sowie eine Best Practice-Checkliste für die Diagnose sind derzeit über die Projektwebseite abrufbar.
Die Aufnahme der Patientendaten begann im März 2014, und inzwischen sind mehr als 300 Fälle aus mehreren Standorten in der Datenbank erfasst. Vor allem wurden Schlüsselparameter für das Follow-up der kommenden Beobachtungsstudien an chILD-Patienten bestimmt. Nach Einholen der Genehmigungen werden die Forscher die Wirksamkeit von Hydroxychloroquin und die orale Therapie mit systemischen Steroiden zur Linderung der Symptomatik prüfen.
Am Ende von CHILD-EU werden aussagefähige Daten von chILD-Patienten vorliegen, die Einblicke in die Ätiologie dieser Gruppe von Erkrankungen geben. Dies wird die Optimierung von Protokollen für eine schnellere Diagnose und wirksame Behandlung solcher Patienten unterstützen. Auch können die evidenzbasierten Leitlinien die Zulassung der derzeit noch off-label verschriebenen Medikamente fördern. Letztendliches Ziel ist die Verbesserung der Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien.
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