Stammzellen: der Schlüssel zur Bekämpfung von degenerativen Muskelerkrankungen

Jüngste Fortschritte bei einem von der EU geförderten Forschungsvorhaben, das im Rahmen des ENDOSTEM-Projekts durchführt wurde, haben uns die Möglichkeit eröffnet, schon bald beschädigtes Gewebe durch Verwendung von Stammzellen reparieren zu können. Dadurch könnte die Lebensqualität von Tausenden von Menschen verbessert werden.

Was Stammzellen einzigartig macht, ist ihre Fähigkeit, sich selbst zu erneuern. Das bedeutet, sich teilen und fortlaufend identische Kopien produzieren zu können. Dadurch unterscheiden sie sich von spezialisierten Zellen wie etwa Blutzellen, die sich nicht selbst replizieren und daher ernsthaft durch Krankheiten oder Verletzung beschädigt werden können. Obwohl Stammzellen in fast jedem Gewebe vorkommen, sind sie recht selten: im Skelettmuskel etwa umfassen sie etwa 5 % aller Zellkerne.

Das ENDOSTEM-Projekt, das fast 12 Millionen EUR an EU-Mitteln erhalten hat, suchte neue Wege zur Stimulierung von Stammzellen in geschädigtem Gewebe, um die Selbstreparatur anzuregen. Mehrere Projektpartner haben herausgefunden, dass in der Skelettmuskulatur verschiedene Stammzellen gleichzeitig existieren und eine neuartige Quelle für Zellen bilden, die zur Regeneration dystrophischer Muskeln eingesetzt werden könnten.

Ein weiterer Schwerpunkt war, Möglichkeiten der Reproduktion physiologischer Signale zu entwickeln, welche die Mobilisierung von Stammzellen erleichtern. Man fand heraus, dass bestimmte Moleküle wie beispielsweise Stickoxid die physiologische Aktivierung von Stammzellen ermöglichen, die dann zur Reparatur von geschädigtem Gewebe verwendet werden können. Das ENDOSTEM-Team arbeitete daran, das erforderliche richtige Signal zu identifizieren, und sorgte dann dafür, dass dies an die Stammzelle zu dem Zeitpunkt gesendet werden kann, wenn das Gewebe geschädigt ist.

Präklinische Studien zu ausgewählten Verbindungen wurden durchgeführt. Zwei davon befinden sich jetzt in der klinischen Testphase. Diese Verbindungen sind eine Kombination aus Stickoxid abgebenden Molekülen und dem Entzündungshemmer Ibuprofen sowie dem Histon-Deacetylase-Inhibitor Givinostat. Auch eine Studie an einem dritten Medikament, dem Antioxidans N-Acetylcystein, ist abgeschlossen. Die klinische Studie dazu soll in wenigen Monaten beginnen.

Die Forschung hat mögliche Anwendungen für häufiger vorkommende degenerative Erkrankungen sowie Muskeldystrophie. Muskeldystrophie ist eine Bezeichnung für eine Gruppe von genetischen Erkrankungen, die verschiedene Muskeln im Körper betreffen. Die Krankheit, die durch eine fortschreitende Zerstörung des Muskelgewebes gekennzeichnet ist, kann leicht bis schwer verlaufen. Obwohl alle Arten von Muskeldystrophie selten sind, gibt es allein in Europa Zehntausende von Menschen, die mit dieser Krankheit leben müssen.

Ein Schwerpunkt des Projekts waren Herzmuskelstammzellen. Bei Muskeldystrophie kann auch das Herz betroffen sein. Die Forscher sind zuversichtlich, dass bessere Kenntnisse über die Behandlung der Auswirkungen von Muskeldystrophie auf das Herz auch auf häufiger auftretende Herzerkrankungen übertragen werden könnten.

Das auf fünf Jahre angelegte ENDOSTEM-Projekt wird Ende 2014 abgeschlossen.