Neuartiges Medikament bedeutet neue Hoffnung für Parkinson-Kranke

Weltweit betrifft Morbus Parkinson sieben bis zehn Millionen Menschen. Symptome wie der Verlust der motorischen Kontrolle, affektive Störungen, kognitive Beeinträchtigungen sowie Probleme mit dem Sprechen und Schlucken werden meist durch niedrige Werte des chemischen Botenstoffs Dopamin im Gehirn verursacht. Derzeitige Behandlungsmöglichkeiten konzentrieren sich auf die Erhöhung des Dopaminspiegels oder die Bekämpfung der jeweiligen Symptome.

Jedoch verhindern diese Behandlungen nicht das Fortschreiten der Erkrankung. Dopaminerzeugende Nervenzellen im Gehirn sterben weiter ab und eines Tages werden alle Behandlungen wirkungslos. Erste Studien haben jedoch ergeben, dass das CDNF-Protein (Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor) dazu geeignet sein könnte, Parkinson-Symptome zu lindern und sogar das Fortschreiten der Erkrankung zu stoppen. In der klinischen, der Behandlung der Krankheit dienenden Studie des zum Teil EU-finanzierten Projekts TreatER steht dieses Prüfpräparat im Mittelpunkt.

Im Rahmen des Projekts wird derzeit natürliches CDNF in einer randomisierten klinischen Studie der Phase 1 bis 2 zur Erstanwendung am Menschen getestet, die an drei europäischen Universitätskliniken durchgeführt wird. Da es sich bei CDNF um ein Protein handelt, transportiert es der Körper nicht zum Gehirn, wenn es als Tablette eingenommen oder injiziert wird. Bei dieser Studie wird die Prüftherapie direkt ins Gehirn verabreicht, indem ein für Parkinson-Patienten geeignetes implantiertes Arzneimittelabgabesystem verwendet wird.

Nun wird auch vom Projektpartner Herantis ein nichtinvasives CDNF-Entwicklungsprogramm gestartet, um die Anwendung von CDNF auf Morbus Parkinson und möglicherweise auch weitere neurodegenerative Erkrankungen zu erweitern.

„Nichtinvasives CDNF ist eine wichtige Erweiterung unseres existierenden Patentportfolios und stärkt das Profil und den Wert unseres CDNF-Programms“, sagt Herantis-Geschäftsführer Pekka Simula in einer auf „GlobeNewswire“ veröffentlichten Pressemitteilung. „Auf Grundlage der umfassenden und robusten präklinischen Daten gehen wir davon aus, dass CDNF einen signifikanten Unterschied in der Behandlung von Parkinson bewirken kann, und wir freuen uns auf die Erkundung der neuen Chancen, die eine nichtinvasive Verabreichung bieten könnte, um das beste Produkt zum Nutzen der Patienten bereitzustellen.“

CDNF und seine Mechanismen

CDNF ist auf natürliche Weise im Blut und in der Zerebrospinalflüssigkeit des Menschen vorhanden. In präklinischen Studien wurde nachgewiesen, dass es sowohl motorische als auch nichtmotorische Symptome von Parkinson lindert und sogar das Fortschreiten der Krankheit aufhält.

Die Studien haben gezeigt, dass dieser starke neuroprotektive Faktor über einige Mechanismen wirkt, die für die Krankheit von Bedeutung sind. Er schützt die Zellen vor Stress innerhalb des endoplasmatischen Retikulums, der letztlich den Zelltod auslösen kann. Erhalten die gestressten Zellen CDNF, erholen sie sich und die dopaminerzeugenden Nervenzellen beginnen wieder mit der Produktion des chemischen Botenstoffs. CDNF reduziert gleichermaßen die Auswirkungen toxischer Proteine wie etwa Alpha-Synuclein und lindert Entzündungen des Hirngewebes, womit verhindert wird, dass dopaminerzeugende Nervenzellen degenerieren und absterben.

„Wir haben bereits bewiesen, dass CDNF die Nervenzellen vor Degeneration, Neuroinflammation und Zellstress innerhalb des endoplasmatischen Retikulums schützt und sie regeneriert, womit kritische Faktoren für viele neurodegenerative Erkrankungen abgedeckt sind“, erläutert Projektkoordinator Prof. Mart Saarma von der Universität Helsinki. „Unsere jüngsten Entdeckungen schaffen die Möglichkeit, zahlreiche Indikationen über Parkinson hinaus über eine einfachere Verabreichung und größere Verbreitung anzusprechen und gleichzeitig das volle Potenzial von CDNF zu bewahren.“

In der Mitte seiner dreijährigen Laufzeit ist TreatER (Clinical study in Parkinson’s disease with two unique goals: 1) Proof-of-concept of CDNF protein for disease modification; 2) Validation of clinically tested device for intracerebral drug delivery) nun seinem Ziel der Entwicklung einer neuartigen Behandlung von Parkinson einen großen Schritt nähergekommen.

Weitere Informationen:
TreatER-Projektwebsite